Az Evaluate Vantage 2023-ban is összeállította azon gyógyszerek tízes lis­táját, amelyek többsége még a késői fejlesztési fázisban van ugyan, ám mégis „blockbuster” várományosok, azaz a közeljövőben vélhetően évi 1 milliárd dollárt meghaladó árbevételt fognak generálni.

A közlemény bemutatja a monoklonális ellenanyagok nevezéktanának fej­lődéstörténetét, kiemelve azokat a mérföldköveket, amelyek szignifikáns változásokat eszközöltek a nómenklatúra sémában, valamint bemutatja az Egészségügyi Világszervezet (WHO) legfrissebb módosítási javaslatait.

Az időskori makuladegeneráció a felnőtt korban szerzett vaksági okok között vezető helyen szerepel hazánkban és világszerte. A vaszkuláris növekedésifaktor-gátló (anti-VEGF) kezelések segítségével hatékonyan csökkenthető a hirtelen kialakuló látásromlás. Jelen közlemény a már hasz­nálatos és az új, fejlesztés alatt álló kezeléseket tekinti át.

A hematológiai malignitások immunterápiája az utóbbi 6 évben robbanás­szerűen fejlődött. A rendelkezésre álló CAR-T sejtes kezelések eddig kezel­hetetlen betegcsoportokban is rendkívül hatásosak, meghosszabbíthatják a betegek túlélését, akár tartós betegségmentességet is elérhetünk velük. 

A klinikai összefoglaló közleményben tárgyaljuk a korszerű haemophilia-ellátás európai alapelveit és azok érvényesülését hazánkban. 

A tumornekrózis faktor-α gátlókkal szerzett 15 éves tapasztalatot követően, mely időszakban ezek voltak az egyedüli hatékony készítmények a hagyományos kezelésre nem reagáló gyulladásos gerincbetegségekben, most először látható, hogy az interleukin-17-gátló célzott terápia szintén hatékony lehet. Jelen cikkben a szerzők a patomechanizmussal és kezelési stratégiákkal kapcsolatosan felmerülő kérdéseket tárgyalják, és olyan vizsgálat tervét vázolják, amely a kérdések megválaszolását nagyban elősegítheti.

Rheumatology (Oxford), 2017

BEVEZETÉS
A plazmasejtek malignus betegsége, a myeloma multiplex a második leggyakoribb hematológiai malignitás az egyesült államokban, évente átlagosan 30 000 új esettel. Az immunmodulációs szerek felfedezése előtt, a 21. század elején a myeloma medián túlélése 2-3 év volt. Ezen új gyógyszerek kombinációjával és folyamatos kezeléssel a medián túlélés ma már több mint 5 év. A myeloma egy idő után elkerülhetetlenül refrakterré, illetve a terápiára rezisztenssé válik, a relapszus után pedig drámaian csökken a túlélés. Lenalidomiddal és bortezomibbal való kezelés utáni relapszust követő túlélés egy retrospektiv vizsgálat szerint átlagosan mindössze 9 hónap. Emiatt nagy szükség van új hatásmechanizmusú gyógyszerekre a myeloma kezelésében. A b sejtes lymphomák kezelésében immár 2 évtizede használunk CD20-ellenes monoklonáis antitestet, a rituximabot. sokáig kísérleteztek myeloma-ellenes monoklonális antitestek fejlesztésével, míg 2015-ben 2 monoklonális antitestet, az elotuzumabot és a daratumumabot elfogadták relabált vagy refrakter myeloma kezelésére. Mindkét antitest célpontja olyan fehérje, melyet fokozottan expresszálnak a myelomás sejtek, míg más sejtre nem jellemző az expressziójuk. Mellékhatásprofil tekintetében mindkét szernél gyakoriak az allergiás infúziós reakciók, továbbá módosíthatják a szérum elektroforézis eredményeit. Monoklonális antitesttel kezelt myeloma esetében is előfordul relapszus, ezért a kutatás továbbra is zajlik az alternatív immunmodulációs terápiák terén.

Bevezetés
Jelenleg hat különböző hatásmechanizmussal bíró gyógyszercsoport áll rendelkezésre a myeloma multiplex (MM) kezelésére: alkilálószerek, szteroidok, immunmodulánsok (IMiD-ek), proteaszómagátlók (PI-k), hisztondeacetiláz-gátlók (DACI-k) és monoklonális antitestek (mAb-k). Az elmúlt 5 évben számos új gyógyszert törzskönyveztek, mint pl. a pomalidomidot (3. generációs IMiD), a karfilzomibot, az ixazomibot (2. generációs PI-k), a panobinostatot (DACI) és két monoklonális antitestet, az elotuzumabot és a daratumumabot. Az új gyógyszerek megváltoztatták a myeloma multiplex kezelési stratégiáját, ami az átlagos túlélés jelentős javulását eredményezte, mely manapság 6–10 évre tehető. A közlemény öt esetismertetésen keresztül mutatja be a myeloma kezelési lehetőségeit első vonalban és relapszus esetén. Az egyes esetek főbb jellemzőit az 1. táblázat foglalja össze.

Az EMA pozitívan véleményezte az A-típusú hemofília kezelésére szolgáló emicizumab forgalmazási engedélyének kiadását.

BEVEZETÉS
Míg az AML 50 évvel ezelőtt inkurábilis betegség volt, jelenleg a 60 évnél nem idősebb betegek 35−40%-a meggyógyul, míg ugyanez a 60 évnél idősebbekben 5−15%-ra tehető. Az intenzív terápiára nem alkalmas idősebb betegek esetén csak 5−10 hónapos átlagos túlélés várható.

Az AML nagyfokú molekuláris heterogenitása, illetve annak prognosztikai szerepe már ismert, de ezen adatok csak most kezdenek jobb terápiás eredményekhez vezetni. Jelen összefoglaló a nem promyelocytás akut myeloid leukaemiák klasszifikációjának, prognosztikai faktorainak, illetve terápiájának újdonságait mutatja be.